Pionnier en oncologie avec des thérapies ciblées et un pipeline innovant contre les cancers incurables
L’oncologie représente le marché pharmaceutique le plus important (plus de 200 milliards de dollars en 2023 d’après Iqvia Institute) avec un nombre record tous les ans de nouveaux principes actifs. Advanced Biodesign a su dans ce contexte créer une chaîne de valeur sans précédent, constitué de très nombreux partenariats scientifiques de premier plan au bénéfice des patients, encore trop nombreux, atteints de cancers incurables, résistants aux traitements ou récidivants.
Depuis sa création en 2010, cette entreprise française de biotechnologie a :
- Confirmé le rôle central des enzymes ALDH1 dans le métabolisme des cellules cancéreuses et l’immunomodulation ;
- Développé un pipeline de plusieurs inhibiteurs d’ALDH1 susceptibles de changer la donne dans la prise en charge des patients ;
- Est entrée en essai clinique fin 2022 avec son principal candidat médicament ABD3001 ciblant la leucémie myéloïde aiguë (LAM). Les premiers résultats suggèrent un bon profil de sécurité et déjà les premiers signaux d’efficacités sont observés ;
- Développé un test prédictif et pronostic appelé ALDESCREEN® pour identifier et stratifier les patients.
Les inhibiteurs d’ALDH* : ABD 3001 (DIMATE) et ABD 0171 sont des thérapies ciblées, first-in-class, donc sans équivalent aujourd’hui, qui :
- détruisent non seulement les cellules cancéreuses de façon inéluctable (inhibiteurs dits «suicide»), mais également les cellules souches responsables des rechutes et, fait majeur, respectent les cellules saines d’où la perspective de traitements bien tolérés ;
- associés à la chimiothérapie, à la radiothérapie ou à l’immunothérapie ont prouvé leur potentiel de créer des effets synergiques ;
- impactent les mécanismes de résistance génétique aux cancers ;
Actualités et Perspectives
L’équipe d’Advanced Biodesign est très heureuse de démontrer la bonne tolérance et la sécurité d’emploi de son candidat médicament ABD-3001 dans le cadre de cette étude de Phase I/II chez des patients atteints de LAM et résistants aux traitements standards. Les résultats préliminaires annoncés à la fin du semestre font suite à la finalisation de la 6ᵉ et dernière cohorte de patients :
L’essai de phase I/II, bien qu’il ne vise pas à prouver l’efficacité thérapeutique, a révélé des effets hématologiques significatifs. Deux patients ont montré une amélioration des paramètres hématologiques après une seule injection de DIMATE, durant trois mois, ce qui est exceptionnel dans le contexte de la leucémie aiguë et notamment durant une phase I/II. Ces résultats encourageants ont accéléré le développement d’ABD-3001, avec une modification du protocole pour inclure trois cycles de traitement et observer d’éventuels signaux d’efficacité marqués.
De plus, une demande d’accès hors protocole a été demandée auprès de l’ANSM pour un patient répondant positivement au traitement. À la suite de l’amélioration des données biologiques du patient, l’ANSM a émis, le 14 juin dernier, un avis favorable à l’usage compassionnel du candidat médicament ABD-3001.
ABD pourra confirmer ces résultats exceptionnels lors des prochaines étapes, où l’escalade à dose multiple sera réalisée sur trois cohortes de 12 patients, avec une dose différente répétée une ou deux fois par semaine pendant trois mois. Au total, 36 patients seront recrutés, toujours dans les mêmes centres (Paris, Lyon et Marseille). L’ensemble des patients sera recruté entre septembre 2024 et juin 2025. Ainsi, l’essai de phase I/II s’achèvera mi-2025.
En parallèle, la société ABD accélère le développement préclinique d’un inhibiteur ALDH (ALDHi) de seconde génération, ABD-0171. Ce second lead est en cours de développement (scale-up pharmaceutique, formulation, preuves de concept clinique, études en combinaisons, etc.). ABD-0171 pourrait être évalué au cours d’un essai clinique dans une tumeur solide à partir de 2026.
