Alzprotect annonce l’extension de la phase clinique 2a pour le traitement de la Paralysie supranucléaire progressive (PSP)

Lille (France), le 16 février 2023 – Alzprotect, société biopharmaceutique française, annonce l’extension de ses essais cliniques de phase 2a pour son candidat médicament de la Paralysie Supranucléaire Progressive (PSP), une maladie neurodégénérative proche de la maladie d’Alzheimer, qui affecte gravement l’équilibre, les mouvements oculaires, la cognition et, dans un stade plus avancé de la maladie, la déglutition.

L’étude C04 initiale (étude randomisée, à caractère d’aveugle, comparant deux doses de AZP2006 au placébo) a montré des résultats positifs et prometteurs. Ces résultats ont permis à Alzprotect de prolonger l’essai de six mois supplémentaires pour tous les patients éligibles. Chacun des objectifs primaires de l’étude a été atteint, et notamment une bonne tolérabilité et sécurité d’emploi pour les patients. De plus, des preuves d’engagement de la protéine cible, la Progranuline, ainsi que des signes prometteurs d’efficacité clinique ont été mis en évidence.

L’Agence Nationale de Sécurité des Médicaments (ANSM) et le Comité de Protection des Personnes (CPP) ont donné leur accord pour l’extension, qui devrait débuter courant mars et qui se fera en ouvert (c’est à dire tous les patients recevront de l’AZP2006 à une dose connue).

Alzprotect va également réaliser une étude clinique pivotale à plus grande échelle en début 2024, dans le but notamment d’accélérer le développement du traitement de la PSP en Europe et aux Etats- Unis.

Comme le rappelle le Pr. Jean-Christophe Corvol, Professeur en Neuropharmacologie et chef du Département de Neurologie à la Pitié-Salpêtrière : « L’extension de cette phase clinique 2a est une bonne nouvelle pour les patients qui y ont participé et viendra renforcer les résultats prometteurs pour la molécule AZP2006 développée par les équipes d’Alzprotect. D’une manière plus générale, cette décision représente un espoir supplémentaire pour les patients atteints de PSP, maladie neurodégénérative invalidante et rare pour laquelle aucun traitement n’est capable à ce jour de freiner la progression. ».

Le Dr. Susanna Del Signore, Chief Medical Officer ajoute : « Cet accord délivré par l’ANSM et le CPP souligne la bonne méthodologie de recherche clinique appliquée par l’équipe d’Alzprotect, va nous permettre de continuer les recherches, et d’ enrichir les premiers résultats déjà cohérents et informatifs. Ce qui vient aussi renforcer le potentiel de notre molécule AZP2006 en tant que traitement potentiel de la PSP et d’autres maladies neurodégénératives. »

Le Dr Philippe Verwaerde, Chief Executive Officer et Président d’Alzprotect, conclut : « La validation de l’extension de la phase clinique 2a représente une reconnaissance du remarquable travail scientifique et opérationnel des équipes d’Alzprotect. Cette étape importante est un pas de plus vers la découverte d’une potentielle option de traitement pour les patients atteints de PSP, ainsi qu’une occasion de renforcer les résultats positifs obtenus jusqu’à présent. L’extension permettra une meilleure préparation pour la publication de l’étude de phase 2a avant la phase cruciale II/III en Europe et aux États-Unis, tout en soutenant les efforts de levée de fonds sur ces deux marchés pour poursuivre le développement de traitements pour les patients souffrant de maladies neurodégénératives nécessitant des options thérapeutiques. ».

A propos d’Alzprotect

Alzprotect est une société biopharmaceutique française spécialisée dans la recherche et le développement de solutions thérapeutiques innovantes dans le domaine des maladies neurodégénératives. Elle a été créée en 2007 par le Dr André Delacourte, l’un des pionniers de la recherche sur la maladie d’Alzheimer et le Pr Patricia Melnyk, experte en chimie médicinale, en collaboration avec l’Université Lille 2 et l’INSERM. Basée à Lille, Alzprotect emploie 8 salariés et bénéficie du soutien de BPI France, de l’Agence Nationale de la Recherche et d’Eurasanté. Alzprotect dispose par ailleurs de 8 familles de brevets internationaux couvrant les médicaments que la biotech développe et leurs indications. Depuis décembre 2017, la société Alzprotect est soutenue financièrement par les fonds Xerys dont le montant total des capitaux investis à date est de 16,3 millions d’euros. Pour plus d’informations : www.alzprotect.com – présentation vidéo

A propos de AZP2006 (EZEPROGIND)

Alzprotect développe AZP2006 (EZEPROGIND), une petite molécule disponible par voie orale qui a démontré qu’elle peut augmenter la demi-vie fonctionnelle de la progranuline dans le cerveau pour aider à restaurer l’homéostasie de la microglie dans les maladies neurodégénératives. En modulant la progranuline par l’intermédiaire de sa protéine chaperonne apparentée au trafic de lysosomes, la prosaposine, l’AZP2006 fonctionne selon un nouveau mécanisme d’action induisant la progranuline en développement clinique jusqu’à présent. En raison de son contrôle nuancé de la progranuline, AZP2006 peut être utilisé pour traiter une variété de maladies neurodégénératives et ne se limite pas à une/quelques indications. Après évaluation des résultats de l’essai PSP de phase 2a, la société lancera une IND aux États-Unis pour un essai randomisé de phase 2B/3 dans cette indication. De plus, dans le cadre de son plan de développement de médicaments multi- indications, des essais supplémentaires dans trois nouvelles indications, la maladie de Parkinson GBA-1, la maladie d’Alzheimer et la sclérose latérale amyotrophique, seront lancés d’ici 2023.

L’EZEPROGIND est un candidat médicament dont le mode d’action se différencie clairement des produits développés depuis 15 ans par l’industrie pharmaceutique. Contrairement à la plupart des produits développés par la concurrence, l’EZEPROGIND cible l’ensemble des causes de la neurodégénération et n’est pas uniquement ciblé sur des marqueurs comme le peptide amyloïde ou la protéine Tau. L’EZEPROGIND a obtenu le statut de « médicament orphelin » en Europe (Agence Européenne du Médicament) et aux États-Unis (Food and Drug Administration) dans l’indication de la Paralysie Supranucléaire Progressive (PSP). Il a été testé chez l’Homme sur 88 sujets sains lors de trois études cliniques de phase I et a démontré une excellente tolérance, et aucun effet indésirable. Il a enfin été testé en phase 2a pour les malades atteints de PSP où il a montré une bonne tolérance et des effets prometteurs sur les symptômes liés à la maladie

À propos des maladies neurodégénératives PSP et Alzheimer

La PSP est une tauopathie avec accumulation prépondérante d’isoformes Tau à quatre motifs répétés (4R). Elle se caractérise par une dégénérescence neurofibrillaire et une perte neuronale dans le tronc cérébral, les noyaux gris centraux, le cortex frontal moteur et associatif. La maladie provoque des lésions du tronc cérébral affectant progressivement l’équilibre, la vue, la mobilité, la déglutition et la parole. Le nombre de cas de PSP en Europe et aux États-Unis est estimé, respectivement à 30 000 et 25 000 cas. L’espérance de vie chez le patient atteint de la PSP est estimée entre 5 et 7 ans. La maladie d’Alzheimer est la forme la plus courante de démence : on estime à 47 millions le nombre de patients concernés dans le monde en 2017, un chiffre qui devrait passer à 75 millions d’ici 2030 voire à 132 millions d’ici 2050, selon le World Alzheimer Report 2017. Les cibles médicamenteuses de la maladie sont la protéine Abêta, la protéine Tau et la neuroinflammation.

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FTI Consulting Strategic Communications Dorine Rohou
Tél. 01 47 03 65 58 E-mail : alzprotect@fticonsulting.com